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Avaliação clínica da resposta ao tratamento com Hidroxiureia em crianças com Anemia de Células Falciformes em Angola
| dc.contributor.author | Santos, Brígida | |
| dc.contributor.author | Miranda, Armandina | |
| dc.contributor.author | Ginete, Catarina | |
| dc.contributor.author | Arez, Ana Paula | |
| dc.contributor.author | Faustino, Paula | |
| dc.contributor.author | Brito, Miguel | |
| dc.date.accessioned | 2022-01-19T16:49:53Z | |
| dc.date.available | 2022-01-19T16:49:53Z | |
| dc.date.issued | 2021-12-10 | |
| dc.description | Resumo publicado em: XII Jornadas Científicas do IHMT: livro de resumos, p. 13. http://ihmtweb.ihmt.unl.pt/Download/JornadasCientificas/XII/Livro-de-resumos_v4.pdf | |
| dc.description.abstract | Introdução: A Anemia de Células Falciformes (ACF) é uma doença genética causada por uma mutação na cadeia beta globina da hemoglobina, dando origem à hemoglobina S. É caracterizada por fenómenos vaso-oclusivos e hemólise crónica. A hemoglobina fetal (HbF) é o modificador central da doença e é passível de manipulação terapêutica. A Hidroxiureia (HU) é o único fármaco aprovado para indução de HbF em pacientes com ACF. Contudo, alguns estudos mostraram que as respostas individuais ao tratamento com HU são muito variáveis. O objectivo deste estudo é a avaliação da eficácia do tratamento com HU em crianças angolanas com ACF. Será feita a apresentação preliminar de dadosde 6 meses de tratamento com HU.Métodos: O estudo incluiu143 crianças dos 3 aos 12 anos de idade, com o diagnóstico de ACF medicadas com HU na dose de 20mg/kg/dia. O seguimento clínico foi feito mensalmente e incluiu o registo de intercorrências, exame físico, avaliação hematológica e dos parâmetros bioquímicos para estudo da hemólise e da toxicidade atribuída à HU. A HbF foi quantificada em estado basal e ao 6⁰ mês de tratamento. Resultados: Comparativamente à fase antes do tratamento e a avaliação feita ao 6⁰ mês de tratamento houve redução de: (1) frequência de episódios de crises dolorosas (59 vs 25), (2) número de transfusões (16 vs 4), (3) número de internamentos (12 vs 3). Uma criança teve recorrência de AVC no 2⁰mês e outra teve necrose asséptica da cabeça do fémur ao 5⁰mês de tratamento. O valor médio da hemoglobina (g/dl) variou de 7,5 para 8,1 (valor mínimo 5,2 e máximo 10,1 vs valor mínimo 5,8 e máximo 10,7). Em 56,1% dos pacientes houve aumento da HbF com valores médios de 5,7% emestado basal e 12,4% ao 6⁰mês de tratamento. Contudo em 12,9% dos pacientes não houve variação da % da HbF e em 30,9% das crianças o aumento da HbF foi inferior a 3% do valor da HbF basal.Na análise dos parâmetros de hemólise o valor percentual médiodos reticulócitosdecresceu de 10,1 para 6,57%, a bilirrubina indirecta (mg/dl) variou de 1,19 para 0,52. A desidrogenase láctea (U/L) não teve variação nos valores médios embora o valor máximo tenha decrescidode 1230 para 1067 e o valor mínimo de 115,1 para 106,3U/L. Não foram registados efeitos secundários importantes relacionados à HU.Conclusão: A HU teve eficácia clínica na maioria dos pacientes evidenciada pelos parâmetros clínicos e laboratoriais. Para além disso, foi demonstrada variabilidade na resposta à terapêutica pelo que está em curso a identificação de polimorfismos associados a essa variabilidade. | pt_PT |
| dc.description.sponsorship | Parcialmente financiado por FCT/Aga Khan Dev. Network, #330842553 | pt_PT |
| dc.description.version | info:eu-repo/semantics/publishedVersion | pt_PT |
| dc.identifier.uri | http://hdl.handle.net/10400.18/7864 | |
| dc.language.iso | por | pt_PT |
| dc.peerreviewed | yes | pt_PT |
| dc.subject | Doenças Genéticas | pt_PT |
| dc.subject | Anemia das Células Falciformes | pt_PT |
| dc.subject | Drepanocitose | pt_PT |
| dc.subject | Hemoglobina Fetal | pt_PT |
| dc.subject | Modificadores genéticos | pt_PT |
| dc.subject | Angola | pt_PT |
| dc.title | Avaliação clínica da resposta ao tratamento com Hidroxiureia em crianças com Anemia de Células Falciformes em Angola | pt_PT |
| dc.type | conference object | |
| dspace.entity.type | Publication | |
| oaire.citation.conferencePlace | (online) | pt_PT |
| oaire.citation.title | XII Jornadas Científicas do IHMT, Instituto de Higiene e Medicina Tropical-UNL, 10 dezembro 2021 | pt_PT |
| person.familyName | Faustino | |
| person.givenName | Paula | |
| person.identifier.ciencia-id | F01A-353A-433E | |
| person.identifier.orcid | 0000-0002-6269-4867 | |
| person.identifier.rid | M-3519-2014 | |
| person.identifier.scopus-author-id | 8158641100 | |
| rcaap.rights | openAccess | pt_PT |
| rcaap.type | conferenceObject | pt_PT |
| relation.isAuthorOfPublication | 94303e78-8b7d-4e24-811d-3af3b1a4e330 | |
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