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Development of antisense U1 snRNA-mediated therapeutic strategies to modulate splicing in lysosomal storage disorders

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Orientador(es)

Resumo(s)

Short term scientific mission about therapeutic strategies to modulate splicing in lysosomal storage disorders.

Descrição

Palavras-chave

U1snRNA Splicing Therapies Lentiviral Transduction Lysosomal Storage Disorders Doenças Genéticas

Contexto Educativo

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Projetos de investigação

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