Development of an antisense-mediated exon skipping approach as a therapeutic option for the ML II-causing mutation c.3503_3504delTC

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ESGLD 2017 - Abstract SA - delTC therapy.pdf		92.97 KB	Adobe PDF	Ver/Abrir

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Lysosomal storage disorders (LSDs) are a group of a rare inherited metabolic disorders.

Mucolipidose Tipo II Terapias de Splicing Doenças Genéticas