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10-Dec-2014Therapeutic strategies based on modified U1 snRNAs and chaperones for Sanfilippo C splicing mutationsMatos, L.; Canals, I.; Dridi, L.; Choi, Y.; Prata, M.J.; Jordan, P.; Desviat, L.R.; Pérez, B.; Pshezhetsky, A.V.; Grinberg, D.; Alves, S.; Vilageliu, L.
Mar-2014Unverricht-Lundborg disease: development of splicing therapeutic approaches for a patient with an homozygous mutation in the cystatin B geneMatos, L.; Duarte, A.J.; Ribeiro, D.; Jordan, P.; Prata, M.J.; Chaves, J.; Desviat, L.R.; Pérez, B.; Amaral, O.; Alves, S.
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